FDA aprova Koselugo para neurofibromatose pediátrica tipo 1

Por Suprevida

O Koselugo (selumetinibe) recebeu a primeira aprovação para o tratamento da neurofibromatose tipo 1 (NF1) em crianças com 2 anos de idade ou mais, anunciou a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA.

Aprovado especificamente para pacientes com neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperáveis ​​(PNs), Koselugo, um inibidor de cinase, funciona bloqueando uma enzima essencial para ajudar a impedir o crescimento do tumor. A FDA observa que a NF1 ocorre em uma em cada 3.000 crianças e 30 a 50% dos pacientes nascidos com NF1 desenvolvem pelo menos uma PN.

A aprovação foi baseada em dados de ensaios clínicos do National Cancer Institute de crianças com NF1 e um PN inoperável. Cinquenta crianças receberam a dose recomendada de 25 mg / m² por via oral duas vezes ao dia ou até ocorrerem reações adversas inaceitáveis. Os pacientes foram avaliados rotineiramente quanto a alterações no tamanho do tumor e morbidades relacionadas ao tumor. A taxa de resposta geral foi de 66% e todos os pacientes tiveram uma resposta parcial. Oitenta e dois por cento tiveram uma resposta que durou 12 meses ou mais.

Durante o tratamento, os pesquisadores observaram que os pacientes também apresentaram alterações na desfiguração, nos sintomas e nas deficiências funcionais relacionadas à PN. Também foi observada uma tendência para melhora dos sintomas ou déficits funcionais relacionados à NP, embora o tamanho da amostra para cada morbidade relacionada à NP fosse pequeno. Os efeitos colaterais comumente relatados incluem vômito, erupção cutânea, dor abdominal, diarreia, náusea, pele seca, fadiga, dor musculoesquelética, febre, erupção cutânea acneiforme, estomatite, dor de cabeça, paroníquia e prurido. Os possíveis efeitos colaterais graves com Koselugo incluem insuficiência cardíaca, toxicidade ocular e creatinina fosfoquinase.

A aprovação foi concedida à AstraZeneca.

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